Начавшийся переход в регулировании регистрации и обращения орфанных препаратов в Российской Федерации от национального законодательства к законодательству Евразийского экономического союза вынес на повестку дня проблему повышения качества медицинской помощи больным редкими молекулярными подтипами опухолей.
Страдают пациенты, поскольку процедура получения жизненно важной терапии усложнена, а иногда и практически невозможна; люди часто вообще не понимают, куда идти и к кому обращаться для ее получения. Участники прошедшего в сентябре пресс-брифинга, посвященного вопросам повышения качества медицинской помощи больным редкими молекулярными подтипами опухолей, говорили, что пора обсудить перспективы и возможности устранения существующих препятствий, обратить внимание лиц, принимающих решения в сфере здравоохранения, на данную проблему. В том числе шла речь о централизации «редкой» диагностики и присвоении статуса орфанных лекарственным средствам для лечения редких молекулярных подтипов опухолей. Принявший участие в брифинге главный внештатный онколог Минздрава России, генеральный директор ФГБУ «НМИЦ радиологии» Минздрава России А.Д. Каприн акцентировал внимание на важности правильной маршрутизации таких пациентов, чтобы они как можно быстрее попадали в поле зрения опытных врачей. «Тут нет ущемления наших многоуважаемых региональных коллег, просто и у нас, и в других странах крайне редко приходится сталкиваться с пациентами, которые имеют действительно редкие опухоли. Поэтому эти больные должны концентрироваться не просто в крупных центрах, а у специалистов, которые занимаются такими образованиями, посвятили им много времени, имеют опыт лечения многих локализаций редких опухолей», – высказался он.
С развитием телемедицинских консультаций эта задача упростилась: даже получая лечение в регионе, пациент и наблюдающий его врач теперь получают возможность обсудить ситуацию с такими специалистами. А.Д. Каприн высказался за учреждение регистра пациентов с редкими опухолями, который должен позволить затем проанализировать полученные данные: «От нас ждут публикации таких данных и иностранные коллеги, понимая, что этот материал с учетом огромной страны действительно может быть интересным. Несмотря на редкость опухолей, когорта пациентов будет у нас значительно больше, чем в другой, меньшей стране».
Кроме того, необходимо создать междисциплинарную рабочую группу, которая бы занималась редкими опухолями, считает он: «Обсуждения должны быть с яркими примерами, с прогнозами и лечением пациентов препаратами off-label. Потому что мы понимаем, что течение, морфология, стромальные особенности опухоли могут быть совершенно разными, и пул стволовых клеток, из которых она состоит, тоже». К работе в такой группе, по мысли главного онколога, должны быть привлечены и врачи-реабилитологи, поскольку с учетом орфанного характера и локализации заболевания может быть особым и подход к последующему восстановлению.
Проблема редких опухолей уже в течение 20 лет глубоко изучается в странах Европейского союза и в США, заметил руководитель отдела лекарственного лечения опухолей МНИОИ им. П.А. Герцена – филиала НМИЦ радиологии А.А. Феденко. Это связано с тем, что их доля во всей онкологии составляет 20%, то есть речь идет об 1/5 части онкопациентов. Компетенция врача растет соответственно приобретенному с годами опыту, а он приходит с количеством новых случаев. Для редких опухолей считается, что врач компетентен, когда его стаж работы именно с редкими болезнями превышает 10 лет. Это долгий, длинный путь, и он объясняет имеющиеся проблемы с гистологическими заключениями, с проведением молекулярно-генетических исследований. Если при часто встречающихся опухолях путь пациента от момента заболевания до постановки диагноза в России минимизирован до двух-трех недель, то путь пациентов с редкими заболеваниями иногда превышает несколько месяцев. Эксперты стремятся изменить эту ситуацию. На это будет направлять усилия и образованное в стране в 2020 г. Научно-практическое общество «Редкие опухоли», сообщил А.А. Феденко.
Проблему маршрутизации пациентов обусловливает частота встречаемости, считает эксперт. В России, кстати, по законодательству к редким опухолям относятся те, которые встречаются реже чем в 10 случаях на 100 тыс. населения, а в Евросоюзе эта цифра составляет 6 на 100 тыс. И об этом надо будет подумать, чтобы продуктивно работать с европейскими коллегами и говорить с ними на одном языке, убежден он.
Среди актуальных проблем А.А. Феденко назвал и еще одну – проведение клинических испытаний. Дело в том, что путь лекарственного средства от лаборатории до выхода на коммерческий рынок весьма долог и сложен. В мире часто встречающихся опухолей принят показатель среднего количества участников исследования – 500 пациентов. Считается, что этих данных достаточно для того, чтобы сделать статистический вывод.
Для редких же опухолей, как посчитали ученые, путь и время проведения клинического исследования могут превышать 70 лет. И если стремиться к этой цифре, которая будет считаться статистически значимой, должно смениться кадровое поколение, и путь будут завершать уже более молодые последователи. Поэтому был найден другой выход – basket trials, принципиально новый подход к организации клинических исследований. Если классические клинические испытания предполагают изучение новых лекарственных препаратов в группах больных с определенными типами и локализациями злокачественных новообразований, то basket trials, или «корзинные исследования», сфокусированы на определенных генетических мутациях независимо от типа опухоли, пояснил А.А. Феденко.
Он посетовал на то, что российским ученым в полном объеме погружаться в basic science (фундаментальную науку) мешает отсутствие биобанков, где бы собирались материалы по редким опухолям, поскольку это первоначальная ступень, от которой отталкиваются в проведении исследования вне человеческого организма. Заведующая молекулярно-биологической лабораторией Московской городской онкологической больницы № 62 Департамента здравоохранения Москвы И.А. Демидова предложила свое решение вопросов диагностирования редких опухолей. Правильный диагноз основан на обязательном генетическом исследовании, определяющем подтип опухоли, для которого можно применить эффективное лечение. Его не всегда могут установить в небольших клиниках. «Поэтому мы должны правильно выстроить путешествие не только пациента к лечащему врачу, но и путешествие образцов его опухоли, для того чтобы можно было правильно ее охарактеризовать и дать верное заключение. Это тоже бывает сложно сделать, поскольку диагносты видят их нечасто», – сказала она.
Отсюда следует, что необходим некий центр, федеральный или межрегиональный, в лаборатории которого может обратиться врач при подозрении на какой-то редкий подтип, и должны быть созданы механизмы пересылки образца опухоли в такие центры, считает она. После заключения, выданного в таком центре, врач сможет назначать больному лечение, которое будет для него эффективно. Это очень непростая задача, признает Демидова, и для ее решения придется преодолеть много препон.
Законодательство никогда не успевает за развитием клинической медицины, тем не менее назрела необходимость совершенствовать законодательство в данной сфере, высказалась доцент кафедры медицинского права Первого МГМУ им. И.М. Сеченова, генеральный директор Национального института медицинского права Ю.В. Павлова. По ее мнению, большая ответственность здесь ложится на профессиональное сообщество, которое должно побудить регулятора решать назревшие вопросы законодательно и менять ситуацию в данной сфере.
Перемены в России в отношении редких опухолей все же есть, утверждает А.А. Феденко. Но решать эти вопросы надо консолидированно, что и пытаются делать специалисты. В 2020 г. в России прошла первая в стране конференция по редким опухолям. В мероприятии приняли участие 3000 специалистов, и оно получило хороший резонанс. В следующий раз они соберутся на конференцию в феврале 2022 г., в Международный день редких заболеваний.
фото: freepik.com
